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2018年8月FDA批準上市新藥stiripentol |
2018-09-14 |
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8月20日,美國FDA宣布批準Biocodex公司研發的Diacomit(stiripentol)上市,與氯巴占(clobazam)聯合使用,治療2歲以上Dravet綜合征患者的癲癇發作。值得一提的是,這也是美國FDA批準的第31款新藥。
Dravet綜合征又稱為嬰兒嚴重肌陣攣性癲癇(Severe Myoclonic Epilepsy of infancy, SMEI)。它是一種罕見的難治性癲癇綜合征,發病率約為1/15700。80%的患者在SCN1A基因上攜帶基因突變。患者的癲癇發病年齡早,在出生后第一年里就會出現與發燒相關的癲癇,而且發作頻率高,持續時間長,對兒童發育和智力的影響嚴重。 目前對Dravet綜合征的治療手段非常有限,患者需要接受持續不斷的護理,這會對患者及其家庭的生活質量產生嚴重影響。Dravet綜合征患者可能因為癲癇發作時間過長,癲癇導致的事故,或癲癇發作時的突然死亡而去世,目前患者的死亡率為15-20%。患者和他們的父母迫切需要創新療法來改善他們的生活質量。 Stiripentol是Biocodex公司研發的用于治療癲癇的抗驚厥藥物。該藥物的化學結構與其它已知抗驚厥藥物不同。它已經在歐盟、加拿大和日本獲得批準與丙戊酸鈉(valproate)和氯巴占一起治療Dravet綜合征患者。美國FDA也在2008年授予了它用于治療Dravet綜合征的孤兒藥資格
CAS No.: 49763-96-4
Formula: C14H18O3
Exact Mass: 234.12600
Molecular Weight: 234.29100
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